ما به داروهای بهتری نیاز داریم

اکتشاف داروهای نوین

ما به داروهای جدید نیاز داریم.


داروهای نوین

 
 
 
 
 
 

خب، واقعا این یعنی چه؟ خب به هرحال، دقیقا تهیه یک دارو یعنی چه؟ دارو چیست؟ دارو مولکول کوچکی است که از هیدروژن، کربن اکسیژن، نیتروژن و چند اتم دیگر درست شده که به شکل خاصی کنارهم قرار گرفته اند، و این آرایش اتم ها کنارهم مشخص می‌کند که آیا دارو موثر خواهد بود یا نه. آیا این مولکول دارویی به منطقه هدف خواهد رسید؟ به این تصویر نگاه کنید – شکل‌های زیادی دور و بر شما به رقص درآمده اند. حالا، اگر بخواهید درمانی برای اوتیسم بیابید، چه باید بکنید؟ یا برای آلزایمر، یا برای سرطان؟ باید شکل مناسب را از میان این اشکال بیابید شکلی که موثر و بی خطر باشد. و هنگامی که به اتفاقاتی که در این جریان رخ می‌دهد نگاه می کنید، با هزاران ترکیب شروع می کنید، با چند ده هزار ترکیب مواجه می شوید. شما مراحل انتخاب را طی می کنید و خیلی ترکیبات جواب نمی دهند. در نهایت، شاید تحقیقات بالینی برای ۴ یا ۵ ترکیب از این گروه انجام دهید، و اگر همه چیز خوب پیش برود، بعد از ۱۴ سال می توانید برای این ترکیب تاییدیه بگیرید. و این موفقیت میلیاردها دلار برای شما هزینه خواهد داشت. 

 
 

خب، بگذارید چند مثال بزنم این روش واقعا کجا جواب داده است. یکی از مواردی که همین چند ماه اخیر اتفاق افتاد تاییدیه موفقیت آمیز برای داروی “سیستیک فیبروزیس” (نوعی اختلال ژنتیکی) بود. اما خیلی طول کشید تا این موفقیت بدست آمد. علت مولکولی بروز “سیستیک فیبروزیس” در سال ۱۹۸۹ بوسیله گروه هکارانم و گروه دیگری که در تورنتو با آنها کار می‌کردیم کشف شده. کشف اینکه چه جهشی در یک ژن خاص در کروموزوم ۷ ایجاد می‌شد. عکسی که اونجا می بینید؟ بفرمایید، این همون کوچولوست. این آقا اسمش “دنی بست” هست، ۲۳ سال بعد، در این سال، همون سالی که دنی ازدواج کرد، ما تونستیم برای اولین بار تایید موسسه دارو و غذای آمریکا برای دارویی که عوارض “سیستیک فیبروزیس” را بطور اختصاصی هدف قرار می‌دهد، برپایه درک مولکولی بیماری، دریافت کنیم. این خبر خوب ماجراست. خبر بد ماجرا، این که دارو، سیستیک فیبروزیس را درهمه افراد درمان نمی کند، و برای دنی هم موثر واقع نشد و ما هنوز منتظریم که نسل بعدی دارو به او کمک کند. 

 
 
 
 

بگذارید فیلمی به شما نشان بدهم که ببینید چه برسر سلول می‌آید. سلول سالم، اگر زیر میکروسکوپ بررسی شود، هسته ای دارد در وسط سلول، که نرم و سالم و خوب در محدوده خودش قرار گرفته و به این شکل به نظر می رسد. از طرف دیگر در یک سلول پروجریا، بدلیل این پروتئین سمی، که پروگرین نامیده می شود، این قلمبه سلمبگی‌ها دیده می‌شود. خب بعد از دیدن این عارضه کاری که ما دوست داشتیم انجام دهیم در سال ۲۰۰۳ روشی برای اصلاح این عارضه پیدا کنیم. دوباره، با داشتن اطلاعاتی از مسیرمولکولی یک بیماری، ممکن بود از بین ترکیب های خیلی خیلی زیاد موجود، یکی را انتخاب کرد که به نظر بیشتر مفید باشد و آن را امتحان کرد. در آزمایشی که در کشت سلولی انجام شد ودراین کارتون دیده می‌شود اگر شما آن ترکیب خاص را بردارید و به آن سلولی که پروگریا دارد اضافه کنید، و ببینید چه اتفاقی می‌افتد، فقط در عرض ۷۲ ساعت، برای تمامی اهدافی که ما تعیین میکنیم این سلول تقریبا مثل یک سلول طبیعی شده است. 

 
 

 

 
 
 

 

 
 
 
 

من قصد دارم چند نکته دیگر در باره آن مورد خاص بیان کنم، و بعد سعی کنم بیان کنم که چطور ما می توانیم موارد موفق زیادی در همه جا داشته باشیم، همونطور که سان گفت، این ۴٫۰۰۰ نفری که منتظر جواب هستند. شما شاید متوجه شدید که دارویی که برای پروگریا در مرحله آزمایشات بالینی است دارویی نیست در ابتدا برای این بیماری ثبت شده باشد این بیماری بسیار نادر هست. برای یک شرکت بسیار سخت است که که صدها میلیون دلار را هزینه برای تولید یک دارو صرف کند. این دارو برای درمان سرطان تولید شده بود. ولی برای درمان سرطان خیلی خوب جواب نداد، ولی این دارو دقیقا خاصیت و شکل درستی دارد که برای پروگریا موثر باشد، و این اتقافی بود که افتاد. این خیلی عالی نیست که ما بتوانیم این کار را سیستماتیک‌ترانجام دهیم؟ آیا ما می توانیم تمام آن کارخانه‌ها را تشویق کنیم که داروهایی که در فریزرهایشان دارند و آن ها را برای مصارف انسانی بی‌ضرر می‌دانستند ولی هیچ گاه اثربخشی آن‌ها در درمان موفقیت آمیز نبوده را، همچنان نگهداری کنند؟ اکنون ما در حال یادگیری در مورد این مسیر مولکولی هستیم — بعضی از این داروها می توانند جایگزین داروهای دیگر شوند و یا در موارد دیگر بکار گرفته شوند، یا به هر کلام، برای درمان های جدید به داروهای قدیمی کلک های جدید یاد بدهیم. این کار می تواند منحصربه فرد و با ارزش باشد. ما اکنون مذاکرات زیادی بین مؤسسه ملی بهداشت NIH و شرکت‌های دارویی دراین باره داریم که خیلی هم امیدبخش به نظر می رسند. 

 
 
 
 
 
 

پس بگذارید من جمع بندی کنم. ما اکنون در زمان حساسی هستیم. برای من در مؤسسه ملی بهداشت NIH ، اکنون بعد از ۲۰ سال، هیچ وقت مثل امروز در باره ظرفیت‌های پیش رویمان تا این اندازه هیجان‌زده نبوده‌ایم. ما تمام این کشفیات را از آزمایشگاه‌های سراسر دنیا استخراج کرده ایم. برای سرمایه گذاری در این راه ما به چه چیزهایی نیازداریم؟ اول از همه نیروی انسانی. این تحقیقات پر خطر و پر هزینه هستند. بازدهی آن در زمینه بهداشت و رشد اقتصادی بی اندازه است. ما باید از این تحقیقات حمایت کنیم. دوم، ما نوعی تشریک مساعی بین دانشگاه و دولت و بخش خصوصی و سازمان‌هایی که من اینجا توضیح می دادم در مورد راهی که برای استفاده دیگرگون ترکیبات باید بریم. و سومین و مهم‌ترین، ما به نبوغ احتیاج داریم. ما بهترین و روشن ترین‌ها را از زمینه‌های مختلف نیاز داریم که در این ماموریت به ما بپیوندند — در هر سنی، از تمام گروه‌ها — چون دوستان، اکنون وقتش فرا رسیده. این زیست شناسی قرن ۲۱ است منتظرش بودید، و ما این شانس رو داریم از آن استفاده کنیم و آن را به چیزی تبدیل کند که در حقیقت، بیماری را ضربه فنی کند. این هدف من است. امیدوارم هدف شما هم باشد. من فکر می‌کنم هدف شاعران و موپت‌ها خواهد بود و موج سوارها و بانکدارها و همه افرادی که به این صحنه می‌آیند و فکرکنیم که ما اینجا قصد چه کاری داریم و چرا این موضوع مهم است. این موضوع الان مهم است. هر چه سریع‌تر مهم است اگر باور نمی‌کنید، از سام بپرسید. 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

So let me sum up. We are in a remarkable moment here. For me, at NIH now for almost 20 years, there has never been a time where there was more excitement about the potential that lies in front of us. We have made all these discoveries pouring out of laboratories across the world. What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources. This is research that’s high-risk, sometimes high-cost. The payoff is enormous, both in terms of health and in terms of economic growth. We need to support that. Second, we need new kinds of partnerships between academia and government and the private sector and patient organizations, just like the one I’ve been describing here, in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds. And third, and maybe most important, we need talent. We need the best and the brightest from many different disciplines to come and join this effort — all ages, all different groups — because this is the time, folks. This is the 21st-century biology that you’ve been waiting for, and we have the chance to take that and turn it into something which will, in fact, knock out disease. That’s my goal. I hope that’s your goal. I think it’ll be the goal of the poets and the muppets and the surfers and the bankers and all the other people who join this stage and think about what we’re trying to do here and why it matters. It matters for now. It matters as soon as possible. If you don’t believe me, just ask Sam. 

 

امکان ارسال دیدگاه وجود ندارد!